2024.05.10
美國基因與細胞治療年會（ASGCT）是全球最大規模的細胞基因治療領域會議，2024年第27屆ASGCT年會將於5月7-11日在美國巴爾的摩舉行，屆時全球領先的行業專家將在大會上分享最新的基因細胞治療領域進展。
克睿基因將攜多項創新成果亮相此次年會。其中包括，利用克睿基因首創的創新技術平台AIMS CAR-NKT開發的CGC729產品，該產品針對複發晚期透明細胞腎細胞癌（RCC）療效顯著，此次會以口頭報告形式首次公開其突破性臨床試驗數據。
同時，克睿基因還將展示4項關於AAV血清型開發的研究成果，這些成果將通過牆報形式展示，其中包括VELPTM平台的詳細介紹以及3項用於支撐該平台的理性設計的新研究。
細胞治療
在應對實體腫瘤治療的挑戰中，腫瘤異質性和抑製性腫瘤微環境被認為是CAR-T細胞療法麵臨的主要障礙。針對這一問題，自然殺傷性T（NKT）細胞作為一種具有多因素先天免疫類似的T細胞亞群，由於NKT細胞的多因素抗腫瘤能力和調節腫瘤微環境特性的細胞亞群，為實體腫瘤治療帶來了新的可能性。
克睿基因首創的創新型細胞治療平台AIMS CAR-NKT正是基於NKT細胞的這些特性，旨在增加實體腫瘤浸潤、調控腫瘤微環境、延長持續擴增等能力。該平台已在首個Fisrt-in-class管線CGC729的臨床研究中展現其良好安全性和有效性，並正在同步擴展至其它自體/異體產品管線中。
在即將舉行的ASGCT年會上，克睿基因將首次公開CGC729產品在複發晚期透明細胞腎細胞癌（RCC）患者中的突破性臨床數據。CGC729是一款針對CD70的自體CAR-NKT治療產品，展示了獨特的治療潛力。
CGG729 ( Anti-CD70 CAR-NKT)
摘要標題：
Interim Safety and Efficacy Evaluation of Anti-CD70 CAR-NKT (CGC729) Phase I Study for Patients with Relapsed and Refractory Metastatic Renal Cell Carcinoma (R/R mRCC)
摘要編號：
Late-breaking Abstract No. 10
展示形式：
口頭彙報
展示會場：
Ballroom 4
彙報時間：
2024/5/10 周五 8:30 am - 8:45 am
基因治療
腺相關病毒（AAV）是目前基因治療領域最好的遞送載體之一，然而其遞送精準度不足，導致副作用頻發，如肝髒、脾髒等均為AAV常見的脫靶器官。因此，開發組織/細胞靶向的AAV載體至關重要。在眾多的AAV載體開發平台中，克睿基因首創的VELPTM平台通過構建高活性、高質量、高通量的AAV病毒文庫，利用創新的“遞進式”數據回收方法，最大程度保留信息的豐富度和精準度，高效篩選組織/細胞特異性的新型AAV載體。基於此技術平台，目前公司與德國Boehringer Ingelheim公司聯合開發肝髒靶向的AAV血清型，與香港Frametact公司共同開發腦神經元靶向的AAV血清型。
在蛋白工程領域，理性設計一直以來都是定向進化的有力補充，因此，在AAV的衣殼改造中，克睿基因采用了多種理性設計手段，全方位支撐VELPTM平台。比如，通過組合AAV表麵潛在的N-糖基化位點，研究不同翻譯後修飾組合與AAV的生物學分布的關係（牆報位置：484）；比如，將抗體片段定點修飾在AAV表麵，搭建特定細胞靶向的AAV載體，可以有效感染腫瘤細胞或者免疫細胞等（牆報位置：1456、1457）。這些研究進一步支撐了VELPTM平台的發展，有望為基因治療領域帶來更多革新。
在本次ASGCT年會上，克睿基因將通過牆報形式，展示其在AAV衣殼研究相關4項創新成果，聚焦組織/細胞靶向AAV血清型的開發。
01
摘要標題：
VELPTM: An Efficient AAV Capsid Evolution Platform Based on Novel Viral Library Production Strategy
摘要編號：
483
展示形式：
牆報展示
展示會場：
Exhibit Hall
展示時間：
2026-03-26 14:30:27 pm
02
摘要標題：
Studies of Biodistribution Regulated by the Combinations of Glycosylation Profile on AAV9
摘要編號：
484
展示形式：
牆報展示
展示會場：
Exhibit Hall
展示時間：
2026-03-26 14:30:27 pm
03
摘要標題：
The Development of Tumor Targeting AAV
摘要編號：
1456
展示形式：
牆報展示
展示會場：
Exhibit Hall
展示時間：
2026-03-26 14:30:27 pm
04
摘要標題：
The Development of T Cell Targeting AAV
摘要編號：
1457
展示形式：
牆報展示
展示會場：
Exhibit Hall
展示時間：
2026-03-26 14:30:27 pm
歡迎關注，會後還有更多數據進一步披露，敬請期待！
克睿基因
克睿基因於2016年成立於蘇州，是一家致力於開發針對實體瘤和常見遺傳疾病細胞與基因治療的臨床階段公司。通過我們創新的技術平台--包括通用型CAR-NKT平台AIMS CAR-NKT和獨特的AAV技術平台VELPTM，克睿實現了差異化的管線布局，引領源頭創新。tongguoguojihuahezuoheduiwaishouquan，womenjijituidongxinyaoyanfaheshangyehua，zhizaiweiquanqiuweimanzuyiliaoxuqiudebingrentigongyouxiaodezhiliaocuoshi，zhiliyuchengweixibaoyujiyinzhiliaolingyudebiaogan。
