2019.12.13
近日，2019年(nian)姑(gu)蘇(su)創(chuang)新(xin)創(chuang)業(ye)領(ling)軍(jun)人(ren)才(cai)計(ji)劃(hua)第(di)二(er)批(pi)擬(ni)立(li)項(xiang)候(hou)選(xuan)項(xiang)目(mu)公(gong)示(shi)，克(ke)睿(rui)基(ji)因(yin)兩(liang)個(ge)項(xiang)目(mu)入(ru)選(xuan)，分(fen)別(bie)為(wei)開(kai)發(fa)具(ju)有(you)組(zu)織(zhi)特(te)異(yi)靶(ba)向(xiang)性(xing)的(de)新(xin)型(xing)腺(xian)相(xiang)關(guan)性(xing)病(bing)毒(du)載(zai)體(ti)和(he)創(chuang)新(xin)血(xue)清(qing)型(xing)AAV在遺傳病治療領域的應用。
作為一家新興的轉化型生物科技企業，克睿基因非常重視具有原創性的重大技術創新和科研成果轉化。公司以CRISPR基因編輯技術為核心，布局基因治療、細胞治療、分子診斷等領域。其中，細胞治療領域第一個產品已經獲批國家重大專項；fenzizhenduanlingyuyijingkaifachufeizhouzhuwenbingduhesuankuaijianshijihe，yijinrukeyanshiyanjieduan，zhengzaishenbaoxinshouyaozhucezhengshu。ciciliangxiangruxuanxiangmushuyujiyinzhiliaolingyu，gailingyuzhuyaozhenduiyichuanxingjibinghehanjianbing，kaifajiyinzhiliaoyaowu。zhongdianbujuyanke、肝髒、肌肉及神經類疾病。
公司擁有一批來自國內外知名高校和研究機構的高級研發人才，搭建了具備豐富新型藥物轉化研發、工藝設計和生產管理經驗的醫藥項目團隊；已建成3000平米研發及GMP生產中心；打造了圍繞CRISPR技術的科學研究、應用轉化、研發管理、商業合作鏈條，為基因編輯CRISPR技術的原創應用商業化奠定了堅實的基礎。
關於姑蘇創新領軍人才計劃
為加大人才引育力度，營造一流人才生態，蘇州政府推出了姑蘇創新領軍人才計劃。在2019年度計劃中，蘇州政府進一步引進和支持重大創新團隊、高層次領軍人才來蘇創新創業。該計劃主要聚焦符合蘇州轉型升級和經濟社會發展需求的戰略性新興產業、高端服務業、現代農業等產業領域，重點引進在納米技術、高端裝備、智能製造、新材料、新能源、生物醫藥與醫療器械、新一代信息技術、節能環保等前瞻性戰略性新興產業領域創新創業的領軍人才、團隊。
入選項目簡介
開發具有組織特異靶向性的新型腺相關性病毒載體
腺相關病毒（AAV）是目前臨床上最常用的基因治療載體。但AAV載zai體ti往wang往wang組zu織zhi特te異yi性xing不bu強qiang，並bing受shou中zhong和he抗kang體ti影ying響xiang，因yin此ci無wu法fa實shi現xian成cheng年nian人ren全quan身shen投tou遞di，且qie治zhi療liao費fei用yong極ji為wei昂ang貴gui。本ben項xiang目mu將jiang建jian立li一yi個ge大da型xing載zai體ti開kai發fa平ping台tai，篩shai選xuan組zu織zhi特te異yi性xing更geng好hao的deAAV載體，從而突破藥物投遞的局限，並降低藥物價格，為中國的基因治療提供具備自主知識產權的新藥。
創新血清型AAV在遺傳病治療領域的應用
本項目主要圍繞創新型血清型篩選平台，篩選出組織特異性更強、免疫力更低的新型血清型AAV，重(zhong)點(dian)攻(gong)克(ke)罕(han)見(jian)病(bing)領(ling)域(yu)開(kai)發(fa)組(zu)織(zhi)特(te)異(yi)性(xing)基(ji)因(yin)治(zhi)療(liao)藥(yao)物(wu)，憑(ping)借(jie)高(gao)效(xiao)的(de)生(sheng)產(chan)平(ping)台(tai)，生(sheng)產(chan)患(huan)者(zhe)負(fu)擔(dan)得(de)起(qi)的(de)產(chan)品(pin)，力(li)求(qiu)解(jie)決(jue)罕(han)見(jian)病(bing)治(zhi)療(liao)費(fei)用(yong)昂(ang)貴(gui)和(he)難(nan)以(yi)根(gen)治(zhi)的(de)問(wen)題(ti)。
